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Nanisme : achondroplasie, bientôt un traitement?
  • 11 Avr 2021

En juillet 2020, une première administration d'Infigratinib est effectuée à Melbourne, en Australie, en juillet 2020 dans le cadre d'un essai clinique international. Quelques mois plus tard, l'essai parcourt la planète et démarre en France, là où tout a commencé avec la découverte du gène FGFR3 par le Dr Laurence Legeai-Mallet, près de trois décennies plus tôt... Le 30 mars 2021, Amandine, 9 ans, également atteint de cette forme courante de nanisme, est la première Française à recevoir le traitement expérimental au sein de l'hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, coordonné par l'Institut Imagine. L'objectif ? Gagner 10 à 20 cm et limiter les complications notamment dorsales et orthopédiques.  
 
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